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CRISPR升级：LNP技术驱动基因编辑新突破
发布：Cytiva（思拓凡）浏览次数：12近年来兴起的CRISPR-Cas9基因编辑技术极大地拓宽了疾病治疗甚至治愈的巨大想象空间，有望通过改正引起疾病的基因位点，从源头上解决未被满足的治疗需求。
基因编辑技术基于精准的分子生物学原理，需要精准有效的药物递送系统。目前CRISPR-Cas9有主要3种递送系统：病毒载体、电转和脂质纳米颗粒 (LNP) 。不同的递送系统存在着自身的挑战，比如病毒载体的长期表达可能导致的脱靶效应，电穿孔电转引起细胞活力下降等等。与之相比，LNP因为高效的基因转移和细胞温和性，正受到越来越多的关注。
一般来说，CRISPR-Cas9的运用探索伴随着以下挑战：
1
如何同时递送CRISPR-Cas9系统的两个组分；
2
如何达到高的转染效率与基因编辑效率；
3
如何在保持高效率的情况下维持高的细胞活性。
LNP&CRISPR解决方案
加速基因疗法
LNP可完成对CRISPR-Cas9系统双组分的同时性包裹，并在此基础上达到更高的转染效率与基因编辑效率，同时将细胞活性维持在高的水平。
基因编辑效率高：与电转相比，LNPs可使T细胞和造血干细胞 (HSCs) 获得更多或相当数量的基因编辑细胞。研究发现LNP能高效地敲除目标基因，而且由于温和的技术特点，LNP递送的CRISPR-Cas9将细胞活性维持在高水平。
对细胞毒性小，能够维持高的细胞活性与细胞功能：数据显示LNP介导的CRISPR-Cas9基因编辑，在细胞培养的所有监测天数中，经LNP处理的细胞的存活率始终保持在80-85%之间，与未经处理的细胞相近（图1）。
显著地减少了基因编辑流程操作时间：传统的电转技术，通常需要24小时的细胞处理时间（包括细胞清洗、重悬、电转、加入培养基静置过夜等），而LNP介导的CRISPR-Cas9基因编辑可将整个操作流程缩短到1个小时。
图1：在细胞培养的所有监测天数中，经LNP处理的细胞的存活率始终保持在80-85%之间，与未经处理的细胞相近
提供支持早期研究用途的LNP&CRISPR解决方案，包括用于LNP制备的设备与脂质混合物（图2），同时也提供通往临床的路径。我们期待这些新技术帮助实现下一代基因疗法。
图2： NanoAssemblrIgnite纳米颗粒制备系统+GenVoy-ILM试剂盒
用于mRNA的
GenVoy-ILM T细胞试剂盒
现成的、仅供研究使用的脂质纳米颗粒 (LNP) 试剂可将RNA递送至T细胞。
概述：
用于mRNA的GenVoy-ILM T细胞试剂盒是一种经过优化的脂质纳米颗粒 (LNP) 试剂混合物，可使用在NanoAssemblr Spark和Ignite系统上制备的LNP将mRNA或CRISPR Cas9 mRNA以及gRNA递送至人原代T细胞。
用于mRNA的GenVoy-ILM T细胞试剂盒具有以下优点：
高效敲除和表达：可以以较高基因敲除效率将mRNA或mRNA/sgRNA持续递送至活化的人原代T细胞。
高细胞活力：即使在序贯遗传操作后，仍维持高T细胞活力。
可放大：在NanoAssemblr平台上可将您的细胞治疗研究从发现阶段扩大到临床前阶段。
使用T细胞生产工作流程验证：针对下游T细胞培养工作流程进行优化和验证。
研究人员使用该试剂盒能够建立用于体外基因递送和基因编辑的临床相关的可放大的方法，加速T细胞治疗的发展。这些试剂盒可用于整个NanoAssemblr平台细胞治疗研究与开发中从发现到临床前的各个阶段。
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2024-07-11相关仪器 -
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