- 2023-03-14 09:08:41 来源:洛阳吉恩特生物科技有限公司 浏览量:683次
- 【导读】免疫系统尚处于发育中,可能不太容易识别到外源的蛋白质。成人的免疫系统有时会产生对抗新蛋白的抗体,从而影响治效果。Jerry Chan之前曾尝试过利用胎儿基因疗法治疗小鼠、猕猴的血友病。
-
来自于伦敦大学学院的Simon Waddington及其团队证实:产前基因疗法能够治疗一种“出自娘胎”的罕见病——由GBA基因突变引发的急性神经病理戈谢病(acute neuronopathic Gaucher's disease),一种不可逆转的遗传性代谢疾病。GBA突变会破坏特定脂肪分子或者脂质的降解,从而导致脂质在脑细胞和身体其他部位聚积,导致器官功能障碍。
通常,一些戈谢病患者可以在出生后通过补充GBA酶实现治疗。但是这种酶替代疗法无法从血液中进入大脑,患有急性神经病理戈谢病的儿童很难活过两年。Waddington表示,这种疾病破坏性很大。
他们希望尝试:用一种病毒将正常拷贝的GBA递送给发育中的胎儿实现治疗,从而缓解脂质过度累积造成的不可修复的脑损伤。
产前基因治疗的惊人效果
Waddington团队以小鼠为模型,将腺相关病毒(AAV)载体装载正常的GBA基因注入胎鼠(携带GBA突变基因)的颅内。这种突变会导致类似于神经病理戈谢病的症状,患病小鼠通常在出生后只能存活15天。让人惊喜的是,经过基因治疗后,小鼠能够至少存活18周,且能够正常活动。
加州大学旧金山分校的胎儿医学专家Tippi MacKenzie认为,胎儿基因疗法或者酶替代疗法可能是下一个前沿领域,所以很高兴看到这一的研究,结果让人印象深刻。
提前干预的优势
在胎儿期进行治疗有几个潜在的优点,其中重要的一点是,有可能将遗传疾病造成的损害降至***低。一些疾病(例如神经病理戈谢病、脊髓性肌肉萎缩症)在出生之前就已引发了不可逆转的症状。
与成人或儿童相比,对发育中的胎儿进行某些治疗相对容易,因为胎儿大脑中的血脑屏障尚未完全形成。 “即便是出生后的天,一些治疗药物就已经很难进入大脑了。” 新加坡杜克大学-国立医学院的妇产科医生Jerry Chan解释道。
而且,胎儿免疫系统尚处于发育中,可能不太容易识别到外源的蛋白质。成人的免疫系统有时会产生对抗新蛋白的抗体,从而影响治效果。Jerry Chan之前曾尝试过利用胎儿基因疗法治疗小鼠、猕猴的血友病。
RNA提取磁珠属于纳米生物磁珠的一种,主要作用是用于核酸提取过程中的RNA提取,粒径分布在500nm左右,是洛阳吉恩特生物自主研发生产的高分子纳米磁性微球,该磁珠悬浮时间长,磁响应时间迅速,对DNA甲基化过程中的提取环节提供良好的支持,可明显缩短实验时间,提高实验效率,并在提取结果上保持稳定,配合核酸提取仪,更能实现快速的RNA提取。
- 标签:RNA提取磁珠 , 核酸提取
- 收藏(0) 赞(0) 踩(0)
- 随时了解更多仪器资讯,求购、招标、中标信息实时更新,厂商招商信息随时看。大量、齐全、专业的仪器信息尽在仪器网(yiqi.com)。扫一扫关注仪器网官方微信,随时随地查看仪器用户采购、招标需求!
-
为你精选
-
中国成功掌握嵌套式霍尔电推进技术 对仪器行业技术革新有什么推进作用?
掌握嵌套式霍尔电推进技术将增强仪器仪表行业的自主创新能力。 自主创新是提高仪器仪表行业竞争力的关键。 掌握嵌套式霍尔电推进技术将为仪器仪表行业自主创新提供机遇。
2024-02-10 17:23:26 技术突破
-
国产商业场发射透射电子显微镜打破进口依赖 国产仪器去进口化要做到哪些关键点?
国内头一款商用场发射透射电子显微镜TH-F120在广州黄埔区正式发布。 透射电镜由生物岛实验室研制,具有自主知识产权。 这将打破我国透射电子显微镜100%进口的依赖。
2024-02-07 17:17:42 科学创新
-
部分封装厂商开启涨价潮 芯片封装价值回归仪器行业有哪些机遇?
国内一家芯片公司销售代理商表示,由于上游封装厂商涨价,公司将从2月1日起将产品价格上调10%-20%。财联社记者致电华天科技证券部询问封装是否价格将会上涨。
2024-02-06 11:09:20 科技动态
-
华为与江淮汽车达成合作生产豪华汽车 智能制造对仪器行业升级有哪些正面作用?
智能制造可以提高仪器仪表行业的生产效率和质量。 传统仪器的生产过程中,往往存在人为操作的不确定性和繁琐的流程。 通过引入智能制造技术,可以实现生产过程自动化、智能化,减少人为干预,提高生产效率和产品质
2024-02-06 11:02:57 科学创新
-
AI崛起美国UPS物流开启大裁员 仪器行业如何用AI解放人力?
美国联合包裹公司(UPS)在周二发布财报后宣布裁员1.2万人,这一消息让打工人们倍感“扎心”。公司表示,用工成本上涨和物流需求下降导致2023年财报和2024年指引不及预期。
2024-02-05 11:28:17 技术突破
-
中国成功掌握嵌套式霍尔电推进技术 对仪器行业技术革新有什么推进作用?
掌握嵌套式霍尔电推进技术将增强仪器仪表行业的自主创新能力。 自主创新是提高仪器仪表行业竞争力的关键。 掌握嵌套式霍尔电推进技术将为仪器仪表行业自主创新提供机遇。
在胎儿期进行,基因疗法或可逆转遗传病
①本文由仪器网入驻的作者或注册的会员撰写并发布,观点仅代表作者本人,不代表仪器网立场。若内容侵犯到您的合法权益,请及时告诉,我们立即通知作者,并马上删除。
②凡本网注明"来源:仪器网"的所有作品,版权均属于仪器网,转载时须经本网同意,并请注明仪器网(www.yiqi.com)。
③本网转载并注明来源的作品,目的在于传递更多信息,并不代表本网赞同其观点或证实其内容的真实性,不承担此类作品侵权行为的直接责任及连带责任。其他媒体、网站或个人从本网转载时,必须保留本网注明的作品来源,并自负版权等法律责任。
④若本站内容侵犯到您的合法权益,请及时告诉,我们马上修改或删除。邮箱:hezou_yiqi
- 成就同路人,与你创未来!国仪量子2024招聘启动
- 微纳粒度仪荣获中国商业联合会科学技术奖全国商业科技进步一等奖
- 牛津仪器—深圳心怡创科技产品培训
- 正式揭牌|北京理化分析测试技术学会电子显微学专业委员会等三家秘书处落址欧波同
- 【南京见】福立诚邀您出席第四届检验检测认证高峰论坛暨首届职业教育装备展览会
- 低温等离子技术:告别油烟味困扰
- 祝贺中国科学家研制出高性能塑料基热电材料
- 新品发布 | TESCAN又出重拳,更厉害的 AMBER X 2 PFIB 来了!
- 低温强磁场磁力显微镜揭开Fe5GeTe2磁自旋纹理之谜,登上ACS Nano!
- 减少小鼠应激反应让体成分数据更可靠:从产品设计到测试技巧的优化策略
- 浅析DC疫苗疗法和生产流程(下:质控与鉴定)
- 备受瞩目的二十一年 微纳颗粒第21次亮相IPB国际粉体展
- 斜面冲击试验台:模拟真实挑战,保障运输